Повна регенерація шкіри стала реальністю: вчені рятують життя дитині

Десь у Німеччині дев’ятирічний хлопчик робить те, що роблять діти: грає в футбол, жартує з друзями та ходить до школи. Два роки тому він був прикутий до лікарняного ліжка та помирав від рідкісного та тяжкого генетичного шкірного захворювання.

Нещодавно у журналі Nature вчені та клініцисти повідомили подробиці про його дивовижне одужання.

Рідкісне генетичне захворювання, що знищує шкіру людини

Хлопчик хворів вузловим бульозним епідермолізом. Він, як й інші люди з цією хворобою, мав мутацію в гені, який контролює цілісність шкіри. Лікарі могли лише спробувати послабити його страждання, оскільки близько 80% шкіри хлопчика просто відпала.

На допомогу дитині прийшла команда італійських дослідників. Вони поєднали технологію використання стовбурових клітин з генною терапією.

Синтез технологій

Провідний дослідник Мішель де Лука, коли ще був молодим вченим в Гарвардській медичній школі в Бостоні, штат Массачусетс, у 1980-х роках спостерігав за роботами піонерів в галузі регенерації шкіри. Тоді він навчився вирощувати маленькі пласти шкіри з клітин для пацієнтів з опіками.

Мішель де Лука продовжив роботу в Італії, де поєднав способи створення стовбурових клітин з людської шкіри та заміну в них хвороботворних генів. Це принесло свої плоди – йому вдалося отримати пласти здорової шкіри в умовах лабораторії.

Пласти шкіри, вирощені в лабораторних умовах. Джерело: Nature, 2017

Вчений вибрав для свого першого клінічного випробування невиліковну хворобу – вузловий бульозний епідермоліз. Тестування технології відбулося в Італійському лікарському агентстві в 2002 році, а вже за  чотири роки надійшло повідомлення про перший успіх. Приживлення невеликих ділянок здорової шкіри поставили на ноги пацієнта з небезпечним генетичним захворюванням.

Втім, нові правила Європейської комісії, введені в 2007 році, вимагали від вчених тимчасове зупинення проекту. Мішель де Лука домігся відокремленої компанії для задоволення вимог щодо посилення нагляду за клінічною терапією.

Оскільки компанія переорієнтувала увагу своєї дослідницької команди на інший тип стовбурової клітинної терапії, це призвело до швидкої підготовки продукту для ринку.

Технологія Holoclar, яка замінює рогівку очей для лікування сліпоти, у 2015 році стала першою в світі комерційною клітинною терапією.

Від лікарняного ліжка до шкільної парти

Через кілька місяців в Моденському університеті, Де Лука отримав виклик від лікарів Німеччини, які намагалися лікувати маленького хлопчика. Німецькі хірурги направили до Модени біопсію шкіри хворого. Далі була напружена робота вчених, інженерів та лікарів, дві основні трансплантації, які замінили 80% його шкірного покриву. І вже через шість місяців після початкової біопсії хлопчик повернувся до школи.

Протягом тривалого часу він не мав такого коштовного надбання як його “нова шкіра”.

Механізм трансплантації здорової шкіри. Джерело: De Luca et al/Nature

Цей успіх був заснований на десятиліттях фундаментальних досліджень. Клінічні дані, зібрані протягом 21 місяця спостережень після лікування хлопчика, також дали багато цікавої інформації про біологію шкіри людини. Наприклад, виявилось, що нормальне відновлення епідермісу керується лише кількома клонами стовбурових клітин, які можуть самостійно регенерувати.

На порозі розквіту регенеративної медицини

За своїм характером такий метод лікування не може бути масовим, адже його необхідно адаптувати під конкретного пацієнта та використовувати його власні стовбурові клітини.

Але отримані командою вчених дані – безцінні. Адже сам успіх у лікуванні німецького хлопчика стоїть на плечах інших досліджень. Цей проект, зокрема, покладався на довготривале спостереження за пацієнтом, який лікувалися в 2006 році, а також на паралельні дослідження, які сприяли розробці інструментів для генної терапії та вирощування пластів епідермісу в умовах пробірки.

Це чудовий приклад бездоганної співпраці між лікарями, науковцями та техніками на багатьох рівнях з дотриманням найвищих стандартів наукової та етичної діяльності. Подібні випробування починають проводитись в інших лабораторіях для інших захворювань. А ми щиро радіємо за науковий поступ, який може врятувати життя сотням тисяч людей в усьому світі.

Nature (2017), doi: 10.1038/nature24487; Nature Med (2006), doi: 10.1038/nm1504; Nature (2015), doi: 10.1038/nature.2015.17022


Олексій Коваленко
  • 13 записів
  • 0 дописів

Олексій Коваленко пише для Science Ukraine з 2017 року. Працює науковим співробітником відділу ботаніки Національного науково-природничого музею НАН України. Має ступінь кандидата біологічних наук.